Специалисты японского Университета Миэ открыли новый метод редактирования генов, который, как надеются разработчики, поможет устранить лишнюю дополнительную хромосому, вызывающую синдром Дауна. Об этом информирует ТАСС со ссылкой на сетевое издание My Modern Met.

«Команда японских ученых из Университета Миэ разработала метод редактирования генов, который нацелен на дополнительную хромосому, ответственную за синдром Дауна. Результаты исследования, недавно опубликованные в журнале PNAS Nexus, показывают, как технология CRISPR/Cas9, модифицирующая ДНК, может удалять лишние хромосомы в пораженных клетках», — пишет издание.

Синдром Дауна — генетическое заболевание, вызванное дополнительной копией 21-й хромосомы, также называемой трисомией 21. Оно приводит к отклонениям в развитии человека, его физическом состоянии и когнитивных способностях, включая множество дефектов — от потери слуха и врожденных пороков сердца до трудностей с обучением и речью.

В этом исследовании ученые тщательно разработали инструкции CRISPR, чтобы сосредоточиться именно на трисомии 21 — процессе, известном также как аллель-специфичное редактирование, при котором режущий фермент специально направляется к желаемой цели.

Научный коллектив обнаружил, что после удаления лишней копии с помощью CRISPR в клетках, выращенных в лаборатории, нормализовалась экспрессия генов. Последующие тесты показали, что гены, связанные с развитием нервной системы, стали более активными, а те, которые связаны с метаболизмом, после редактирования замедлились. Исправленные клетки также росли быстрее и делились вдвое быстрее по сравнению с необработанными клетками.

Однако технология CRISPR может взаимодействовать и со здоровыми клетками, и это означает, что нынешние ранние разработки еще далеки от реализации в клинических масштабах. В настоящее время коллектив работает над усовершенствованием своей методологии, чтобы при редактировании генов были затронуты только клетки с трисомией.